В издании представлен обзор законодательства, диагностики, эпидемиологии, клинических проявлений и экономического бремени редких болезней. Продемонстрированы законодательные акты Российской Федерации, касающиеся редких заболеваний, а также рассмотрены вопросы нормативно-правового регулирования в сфере редких заболеваний и орфанных лекарственных средств в США и ЕС. Отдельная глава посвящена общественным организациям России, которые занимаются редкими болезнями или группами заболеваний. Приведены перечни орфанных препаратов, дана характеристика и перспективы развития мирового рынка орфанных лекарственных средств. Показана важность и перспективы оценки технологий здравоохранения при внедрении и использовании орфанных лекарственных средств (продуктов) в клинической практике. Для врачей, сталкивающихся с проблемой редких болезней, организаторов здравоохранения, работников Фарминдустрии, общественных деятелей.

Изложена методология проведения фармакоэкономического анализа в условиях здравоохранения Российской Федерации на примере сахарного диабета 2-го типа. Представлены как наиболее часто используемые, так и новые методы фармакоэкономических исследований, разобраны понятия LYG и QALY, Дана интерпретация результатов ICER- и ICUR-анализа, изложены критерии выбора точек эффективности, представлены основы фармакоэкономического моделирования, дисконтирования, а также виды анализа чувствительности и возможность переноса результатов различных исследований из страны в страну и др. Представлены данные собственных исследований по фармакоэпидемиологии, фармакоэкономике и оценке экономического ущерба сахарного диабета 2-го типа и его осложнений на территории Российской Федерации. Рассмотрены новые методы лечения этой нозологии с позиции фармакоэкономического анализа для выработки и принятия научно обоснованных управленческих решений в области организации лекарственного обеспечения. Для организаторов здравоохранения, научных работников, преподавателей медицинских и фармацевтических вузов, практикующих врачей разных специальностей.

Изложена методология проведения фармакоэкономического анализа в условиях здравоохранения Российской Федерации на примере онкологических заболеваний. Представлены как наиболее часто используемые, так и новые методы фармакоэкономических исследований, дана интерпретация результатов ICER- и ICUR-анализа, изложены критерии выбора точек эффективности, представлены основы фармакоэкономического моделирования, дисконтирования, а также виды анализа чувствительности и возможность переноса результатов различных исследований из страны в страну разобраны понятия LYG и QALY и др. Представлены данные собственных исследований по фармакоэпидемиологии и фармакоэкономической оценке лечения некоторых онкологических заболеваний и их осложнений на территории Российской Федерации. Рассмотрены новые методы лечения этой нозологии с позиции фармакоэкономического анализа для выработки и принятия научно обоснованных управленческих решений в области организации лекарственного обеспечения. Для организаторов здравоохранения, научных работников, преподавателей медицинских и фармацевтических вузов, практикующих врачей разных специальностей.